近日，argenx公司宣布，efgartigimod皮下注射制剂在一项3期临床试验中获得积极数据。试验达到了其主要终点，即治疗29天时，全身型重症肌无力(gMG)患者的免疫球蛋白G(IgG)水平较基线降低，与该药获批静脉输注(IV)制剂Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)相比达到非劣效性标准。基于这些结果，argenx计划在今年年底向美国FDA提交皮下注射制剂的生物制品许可申请(BLA)。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。
Vyvgart是一款靶向Fc受体(FcRn)的“first-in-class”疗法，在去年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。它旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。再鼎医药已与argenx公司达成合作，获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。
Efgartigimod皮下注射制剂包含重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)。rHuPH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。
该3期临床试验在100例成人gMG患者中评估了efgartigimod皮下注射制剂与静脉输注制剂相比的药效学作用。试验达到了非劣效性标准的主要终点(p<0.0001)，皮下注射制剂组第29天的平均总IgG水平相对基线降低66.4%，而静脉输注制剂组为62.2%。此外，试验还达到其他关键次要终点，与在静脉输注制剂3期临床试验中观察到的临床疗效结果一致，包括重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)和定量重症肌无力(QMG)等评分的改善。其安全性特征也与以往研究一致，通常耐受性良好，最常见的不良事件是注射部位反应(ISR)。
文章来源：药明康德。里恩专注于做中国生命科学领域SaaS软件行业的革新者，致力于提供生命科学领域数字化解决方案，自主研发知识产权的临床EDC系统、中央随机化系统、医学伦理审查系统、临床试验文档管理系统、电子患者报临床结局系统、药物警戒系统 、临床试验项目管理系统等，致力于成为生命科学领域数字化解决方案专业提供商。
