新药被批准上市前需经过一系列的临床试验以确定它的安全性、有效性。临床试验可分为0期、I期、II期和III期，新药被批准上市后仍需进行的一些试验称为IV期。
临床I期
- 试验目的：初期安全性评估，确定安全性剂量范围，常见副作用，药物毒性研究曲线;
- 试验人数：20-80健康受试者;
- 服用剂量：单剂量研究;单剂量递增研究;多剂量递增研究;
- 终点判断：扩大剂量范围直至出现副反应;而上一次的剂量则被判定为药物的最大耐受剂量MTD;
- 试验时间：可与0期试验同步，IND批准后首次临床试验;
临床I期主要是用于安全性评价，确定药物安全性剂量范围和常见的毒副作用，以及药物毒性研究曲线(观察随人体给药剂量增加而出现副作用的情况)。I期的临床受试者数量仍不多，通常为20-80例，并且是健康的受试者，一方面药物的临床有效性不是本期研究的指标考察，另一方面，健康受试者在试验期间不太可能突然发生与给药无关的疾病，这样，试验中发生不良反应的原因也易于判定是否为本药物引起的。但在某些情况下，则不宜用健康志愿者作I期临床试验，而应选择少数适宜的患者，如，抗肿瘤的化疗药物(特别是细胞毒药物)，应在较晚期的癌症患者中进行I期临床试验。
临床I期试验以单剂量研究作为起始点，单次给药剂量不超过最敏感动物最大承受剂量的十分之一。
单剂量研究之后，再分别依次开展单剂量递增研究(也称Ia期)与多剂量递增研究(也称Ib期)。单剂量递增研究(Ia期)可设为多个组进行研究，每个组一般由3例受试者组成，起始给他们服用稍微高一点的剂量药物，如没有毒副作用发生，则在另一个3人组中服用更高一点的剂量药物，依次进行，直到剂量达到前期计算的安全性水平或开始出现毒副作用;多剂量递增研究(Ib期)用于评估药物多次给药后的药代动力学特征和药效动力学特征，受试者会接受多次低剂量药物，然后收集样本分析，然后再在另一组受试者中服用更高一点的剂量，直到达到预期水平。
为确保安全性，每名受试者只能接受一个剂量的试验，且在一个剂量组试验结束后才能进行下一个剂量组的试验。在剂量递增过程中出现了严重不良反应，即使未达到设计的最大剂量，试验也应终止;而在达到设计的最大剂量时，即使无不良反应发生也应终止试验;但出于人道主义精神保护受试者，尽量避免让受试者暴露在高毒性剂量之下。
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