在中国，中草药经典之作《神农本草经》，是神农尝遍百草，后人无数次的反复验证，集结而成。医药学著作《本草纲目》，是明代的李时珍访千山，亲自尝验百草的药性，耗时27年编写而成。治疗疟疾的青蒿素是屠呦呦等当代科学家在20世纪七十年代，以身试药，不断探索发现的。
医药学是一个依靠实践发展起来的科学。我们现在几乎所有的预防、诊断和治疗疾病的方法，都是在人体上一次次“试验”(研究)的结果。可以说：没有临床研究，医药学就没有发展，人类治疗疾病的能力也无法提高。
那么，如果新药不经过临床研究就用于临床会怎样呢?美国的“磺胺酏剂”和欧洲的“反应停事件”充分说明了这个问题：新药研究仅有动物数据是远远不够的，必须通过立法，要求新药在上市前进行临床研究，以评价新药在人体的的疗效和安全性。
因药物临床试验的设计相比于普通治疗会更严谨，可能会要求受试者投入更多的时间和精力;同时由于新药还在研究阶段，治疗可能有效也可能无效，或者存在一些让人不舒服、严重的不良反应。这些是参与临床试验的劣势和风险。
但参加设计和运作合理的临床试验除了可以让患者有机会了解到该疾病在国际和国内的最新情况，给患者提供免费接受最新的治疗方法的机会，也可以有更多的机会接触到该疾病领域的专家，并可能获得更多的医疗服务和关注。这是参与临床试验的优势。
更重要的是，参加临床试验，有可能会对其他人疾病的治疗提供很大的帮助，从而不断推动人类健康事业的发展。
