对照试验的目的是比较试验药物与对照品的治疗效果的差别有无统计学显著意义。通常在证实或验证试验药物疗效的临床试验(II期和III期)往往会采取对照试验的设计进行。根据试验药物与对照剂的条件还可以采取双盲或开放式临床对照试验。
简单而言，在对照试验中一般会设立两个组，一个叫试验组，一个叫对照组。
试验组主要采用新药进行治疗，而对照组的病人则是给予对照品，对照品可以是已知的有效药物，即阳性对照，也可以是不含活性成分的物质，即安慰剂对照。两组病人的条件要相似，然后比较两个组的治疗效果。
临床治疗中所获得的疗效可能是由药物引起的，也可能是由其他因素引起的，举个简单的例子，有的病人住院休息时病情即可减轻，因为有些疾病本身就是“自身恢复”状态的，而有的疗效是安慰剂效应的结果。此外还存在一定的霍桑效应，即人们因为成为研究中被关注和观察的对象而在心理和行为上发生改变的倾向。
由此可推，当一种药与另一种药治疗结果出现差别时，首先要确认这种差别是药物的药理作用引起的，还是非药物因素引起的。这种时候就需要通过对照试验排除或扣除非药物因素的影响，即在研究过程中，使那些能够影响试验结果的非药物药理作用的因素在试验组与对照组间处于对等、均衡的状态，那么就可以提高判断研究结果的因果关系的可靠性。
