为了引导创新药物的快速开发、控制新药研发过程中的临床风险，美国食品和药物管理局于2006年颁布了“探索性新药研究”指导原则，提出在进行传统的Ⅰ期临床试验之前开展零期临床试验的概念，并取得了一系列有意义的结果。
随着我国自主创新药物的研发体系的建立和发展，能够快速筛选、降低成本、减少风险、提高新药开发效率的探索性新药临床研究方法愈来愈受到关注。但在我国零期临床研究尚处于起步阶段，没有相应的法规和指导原则，缺乏合理的研究设计和专业的研究人员，零期临床研究本身也存在一些局限。
创新药物是指具有自主知识产权专利的药物，从实验室发现新的分子或化合物开始，需经过动物实验了解其安全性以及毒性反应、在动物体内的代谢过程、作用部位和效果，再通过首次人体试验和各期临床试验，证实安全有效及质量可控制之后才可以获得药物监管机构的批准，通常经历10到15年的时间，耗资可达数十亿美元。
近年来，为适应市场需要，国内外医药公司和科研工作者致力于开发以抗肿瘤药物、大分子药物为主导的创新药物，但据文献报道大约只有10%创新药物能最后进入市场，而在研究越早期阶段停止问题药物的研发，越能最大程度地降低损失。如何早期从一组候选化合物中确定最有价值的先导化合物进行后续的研发?如何提高临床前试验结果的预测价值?这些在动物体内安全的药物在人体一定安全吗?它们在人体的组织分布特点如何，是否能在人体内有效地与靶点结合?
按照传统模式，回答上述问题需要至少完成传统的Ⅰ期所有试验，甚至需要Ⅱ期和Ⅲ期的确认，不仅需要大量受试者暴露于试验药物之中，还需要花费大量时间和金钱，而临床试验过程中一旦药物出现安全性问题，后果更是不堪设想。
为了引导创新药物的快速开发、控制新药研发过程中的临床风险，美国食品和药物管理局(FDA)于2006年颁布了“探索性新药研究”指导原则，提出在进行传统的Ⅰ期临床试验之前，开展小规模人体“微剂量”研究的思路，即零期临床试验的概念。随着我国自主创新药物的研发体系的建立和发展，能够快速筛选、降低成本、减少风险、促进更多的有效化合物上市的“探索性新药研究方法”愈来愈受到大家的重视。
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