美国FDA暂停蓝鸟生物SCD基因疗法临床研究

美国FDA暂停蓝鸟生物SCD基因疗法临床研究

2月23日,代表了慢病毒载体技术平台的行业前沿水平的蓝鸟生物(bluebird bio)发布公告称,美国FDA已经将其治疗镰状细胞病(SCD)的LentiGlobin基因治疗临床试验方案搁置。

FDA此举属意料之中。2月16日,蓝鸟生物宣布,由于参加其基因疗法LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症(SCD)患者分别得了急性髓细胞白血病(AML)和骨髓细胞异常增生症(MDS),公司不得不叫停这个药物的1/2期(HGB-206)和3期(HGB-210)临床研究。目前尚不能确定这两位患者的症状是否与慢病毒载体基因疗法有关。

此外,蓝鸟生物决定暂停销售旗下一款天价基因疗法药物Zynteglo,原因在于Zynteglo与上述临床试验使用的是同种慢病毒载体。2019年6月,Zynteglo获批在欧盟上市,该药物售价高达177万美元,成为全球第二贵药物。

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