临床试验，顾名思义就是对药物的试验。任何一种药物，研发成功只是第一步，下一步需要做的就是临床试验的开启。
通常临床试验会经过四期左右的步骤。第Ⅰ期的试验，着重是试验药物的毒副作用，因此在第Ⅰ期的试验中，参与试验的人群都是身体健康的志愿者，而不是该种药物的对症患者。通过对药物进入人体后毒副反应的监测，进而决定下一步该怎么做。
如果毒副反应大，药物的试验可能就会终止。如果药物的毒副反应在预计的范围之内，那么就会开展第Ⅱ期的试验。这一期的试验会加入真正的患者，目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。如果第Ⅱ期也能顺利通过的话，则会进入第Ⅲ期的试验。
第Ⅲ期试验是对第Ⅱ期试验结果的进一步验证，一般会安排足够的实验对象随机盲法对照试验，扩大病例样本以供支撑结论。
而第Ⅳ期的试验是药物上市后由申请人进行的应用研究阶段。主要是为了观察新药广泛应用后的疗效及不良反应，为降低不良反应发生风险及改进药物的给药剂量提供参考。
四期试验完成，药物才算真正获得了在临床上实际应用的批准资格。
