近日，江苏威凯尔医药科技有限公司(以下简称：威凯尔医药)开发的创新药物VC005片获得国家药品监督管理局(NMPA)临床默示许可，适应症为炎症性肠病(IBD)，即将开展临床试验。
VC005片是威凯尔医药自主研发的新型、高选择性JAK1抑制剂，能同时有效抑制TYK2等炎症靶点，抑制免疫细胞介导的细胞毒性和免疫应答，对JAK2、JAK3抑制活性较弱，化合物选择性好。
Janus激酶(JAK)信号转导和转录激活因子(STAT)信号通路在IBD等疾病的发病中起着重要作用。已上市的口服JAK抑制剂，因为选择性较低，抑制JAK1的同时抑制JAK2、JAK3等靶点，因此在临床上表现出较严重的不良反应，包括贫血、感染和血脂代谢异常、肿瘤等，被FDA给予黑框警告。随着JAK抑制剂屡屡报道出安全性问题，监管机构对该类药物的适应症扩展和新药申请审查愈加谨慎，2021年上半年至今，FDA对JAK抑制剂类药物多次作出审查延迟决定，引发生物制药行业高度关注。
VC005片研发立足差异化，在立项和设计阶段即考虑上述问题。临床前研究已证实，相比于同靶点药物，VC005在动物体内起效剂量更低，耐受剂量更高，副作用低，具有潜在的安全和疗效双重优势，有望成为全球领先的自身免疫和炎症性疾病治疗药物。
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