中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，赛诺菲(Sanofi)在中国启动BTK抑制剂SAR442168的原发进展型多发性硬化(PPMS)研究，这是一项在PPMS受试者中对比SAR442168与安慰剂的疗效和安全性的3期、随机、双盲、国际多中心3期研究。此前，该药物已在治疗复发型多发性硬化(MS)患者的2b期临床试验中获得积极结果。
SAR442168是一款可穿越血脑屏障的口服布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。BTK对各种免疫细胞的发育和功能都很重要，包括B淋巴细胞和巨噬细胞。研究人员认为通过抑制BTK，可调节与大脑和脊髓神经炎症相关的适应性和先天性免疫细胞。
2020年8月，赛诺菲在中国递交SAR442168三项临床试验申请。这三项申请随后获得CDE临床试验默示许可，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化(NRSPMS)、复发性多发性硬化(RMS)和原发进展型多发性硬化。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，此次赛诺菲启动的是一项在原发进展型多发性硬化受试者中对比SAR442168与安慰剂的疗效和安全性的3期、随机、双盲研究(PERSEUS)。该研究由复旦大学附属华山医院副主任医师全超博士担任主要研究者，目标入组人数为中国境内20人，国际990人。研究主要终点为6个月确认的残疾进展，次要终点为3个月确认的残疾进展、确认的残疾改善发生的时间、多发性硬化生活质量变化等。
此前，SAR442168已于今年4月在治疗复发型多发性硬化患者的2b期临床试验中达到主要和次要终点，候选药使患者大脑中新增和增大的Gd-T1病变数量减少了85%。根据赛诺菲早前发布的新闻稿，SAR442168有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法，该公司计划启动四项治疗复发型和进展型MS患者的3期临床试验。
值得一提的是，SAR442168是Principia Biopharma基于其专有的Covalency技术平台开发的BTK产品。该平台可同时设计可逆性共价和不可逆性共价小分子抑制剂，产生选择性更高、脱靶效应更小的抑制剂。2017年，赛诺菲与Principia建立了合作关系，赛诺菲获得在多发性硬化和其他中枢神经系统疾病中开发和推广SAR442168的全球独家许可。
期待SAR442168在中国的3期临床研究顺利进行，早日为多发性硬化患者带来新的治疗选择。
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