适合零期临床试验的药物种类美国国家癌症研究所和雅培公司于2007年首先进行了抗肿瘤药ABT-888的零期临床试验，旨在寻找服药患者体内的生物标记物变化，评价ABT-888的药代动力学和抗肿瘤效果。从批准认可到完成研究并获得了关键性的生物化学及人体药动力学数据，ABT-888零期试验只用了5个月的时间，而研究者在本试验后，不再需要进行单独给药正式Ⅰ期试验，可直接进行与其他抗癌药联合使用的Ⅰ期试验，为研究者至少节约了1年时间。但不是所有类型的候选化合物都适合零期试验，目前国际公认零期试验主要用于恶性肿瘤新药的研发。通常，具有以下特点的化合物，尤其是毒性较大的抗肿瘤创新药物，可考虑进行此种探索性新药研究：
1、具有可信任的靶向(靶指标的变化可产生预期的效果);
2、治疗窗较宽;
3、预期在低剂量、短暴露时间调整药效 (用药时间≤7d);
4、相对小样本的情况下(6～15个)可评价药效的靶向效果。
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