零期临床研究尚处于起步阶段，其出发点在于节约成本，提高新药开发效率，为促进创新药物的开发提供机遇。零期临床研究的优势在于：试验前进行不需要扩大的毒理研究研究，且给药剂量很低，可以得到监管部门的快速批准，因此可明显地缩短开发时间周期，将非临床研究所需时间缩短至3～6个月;受试者数量少，给药时间短、费用低;可能带来的临床试验风险较传统的Ⅰ期试验小;可更早获得候选化合物对靶点的活性，利于更早地进行研发决策;提供早期准确的人体PK数据，预测准确试验剂量精确估计临床研究用样品精确估计临床试验中的剂量递增;对于有毒副作用的问题新药能及时发现、及早终止。因此，零期临床研究对创新药物，特别是对创新抗肿瘤药物的研发有很大的帮助。
但作为新药探索性研究，零期临床试验尚存在以下问题需要进一步探讨：国内目前无零期临床试验指导原则，尽管有少数新药产品获批在进行临床试验前在少量受试者进行小规模的试验，但属于小规模Ⅰ期临床试验，目的是研究安全性和最大耐受剂量，与零期临床试验存在本质的不同;缺乏合理的研究设计和专业的研究人员;缺乏具备高灵敏度和精确性的研究设备和相关经验的研究人员;缺乏对试验方法和结果分析确认的可信度，如研究用药剂量远远低于治疗剂量，研究是否能准确地预测治疗剂量下的药代学参数，即微剂量和治疗剂量范围内的药物代谢是否能保持线性关系?试验受试者人数很少，沿用传统临床试验评价方法，其评价结果是否能准确判断候选品的优劣，判断误差有多大，组内组间变异性有多大?通过试验获得反应药物与靶点相互作用的影像学数据结论是否充分?
总之，零期试验作为探索性研究，具有一定的优势，也存在一定的局限。目前以欧洲和美国为代表的国际市场对探索性研究持提倡态度，尤其是在ABT-888的零期研究获得有意义的结果后。未来我国将有更多一类新药上市，依据我国国情建立相关指导原则，完善和发展快速筛选、降低成本、减少风险的创新药物研发体系，促进更多的有效化合物上市，对真正促进我国创新药物研发具有重要意义。
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