21年前的9月，Jesse Gelsinger 为了治愈自己罕见的遗传疾病，在一项临床试验中接受了腺病毒基因治疗，此项治疗触发的免疫反应导致 Jesse 死于多器官衰竭。他的死引起了整个科学界的强烈反响，并对开展这项研究的宾夕法尼亚大学中心进行了调查，基因疗法的发展大大放缓。
直到 20 年后，腺相关病毒 AAV 被发现，这项技术才再次站在生物医学研究的前沿，作为载体，AAV 载体能够更安全地将基因转入到细胞。
随后，美国通过了两种针对遗传性疾病的基因疗法，一种是 Luxturna 失明疗法(Spark)，治疗儿童失明，另一种是 Zolgensma 肌肉萎缩疗法(诺华 Novartis)，治疗神经肌肉疾病，这也是基因治疗领域的标志性时刻。
今年 1 月，FDA 明确了相关政策，以开发和评估基因疗法，预计到 2025 年，每年将批准 10 到 20 种基因和细胞治疗产品。
随着目前正在进行的近 1,000 项基因治疗研究，未来几年似乎将出现更多具有里程碑的成果，FDA 专员 Stephen Hahn 上个月宣誓就职时说：“这些曾经只是概念性的疗法，正在迅速成为一种治疗现实。”
大型制药公司早已觉察，并热衷于利用基因治疗来扩大其在 2021 年及以后的业务布局。今年 10 月，Bayer 同意以 40 亿美元的价格收购 Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)，两天后，Novartis 用 2.8 亿美元收购了 Vedrere Bio，它是眼基因疗法的开发商。罗氏公司投入 18 亿美元来利用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™平台研发下一代腺相关病毒(AAV)载体，以促进中枢神经系统疾病和肝定向的基因治疗。
提交 pheNIX I / II 期临床试验(NCT03952156)的阳性数据三天后，辉瑞在 Homology Medicines 上投资了 6000 万美元用来购买同源药物。生物技术巨头 Biogen 和 Sangamo Therapeutics 则联合开发 Sangamo 基因调节疗法候选药物，预估为 Sangamo 带来 27 亿美元以上的收益。
然而，基因治疗并没有就此一帆风顺。据医药媒体 STAT 报道，2020 年，3 名罕见神经肌肉疾病患者因肝脏并发症在一项实验性基因治疗中死亡，十月份，一名 IIA / IIIA 型粘多糖贮积病(MPS IIIA)五岁患者在 II / III 期试验(NCT03612869)中丧生。
这使得原本期望年底获得 FDA 批准的 AT132 和 LYS-SAF302 基因治疗叫停，2020 年 8 月，一种血友病基因疗法也被 FDA 拒绝，并被要求提供更多数据。
麻省大学医学院生物医学研究教授，霍雷基因治疗中心和病毒载体核心研究室主任，李微波稀有疾病研究所所长高光平博士说：“这绝对是一个警钟，要求该领域更认真地考虑剂量的增加，而不是仅仅简单地提高效力，而要更加重视 CMC(化学，生产和控制)。”
尽管如此，但此次死亡并没有产生像 Jesse Gelsinger 去世之后的糟糕影响。根据再生医学联盟的说法，基因疗法的资金同比增长了近三倍，在 2020 年的第三季度，增长了 178%，达到 35 亿美元。在 2020 年前九个月，融资额增长近 114%，高达 120 亿美元。
该联盟在 2020 年第三季度记录了 373 个基因治疗试验，相比第二季度的 359 个增长了四个百分点，略高于 2019 年同期记录的 370 个，其中，第一阶段 115 项，第二阶段 223 项 ，第三阶段 32 项。
消息来源：DeepTech深科技(网易号)。里恩是专注于生命科学领域云计算的SaaS软件提供商，自主研发里恩临床试验数据采集系统、医学电子文档管理系统、电子化的患者报临床结局、药物警戒系统、疫苗临床试验研究者操作系统等，致力于成为临床EDC系统领域最专注、最专业、最具影响力的软件系统提供商。
