武田中国今日宣布，其在研创新药物Maribavir(TAK-620)与Soticlestat(TAK-935)经国家药品监督管理局药品审评中心批准，正式认定为“突破性治疗药物品种”。至此，包括之前纳入的Mobocertinib(TAK-788)在内，武田已有三款在研创新药物在中国被纳入“突破性治疗药物品种”。
在两款最新纳入“突破性治疗药物品种”的在研药物中，Maribavir(TAK-620)是苯并咪唑核糖核苷类新药中的一种，被批准用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病，包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。巨细胞病毒是一种β-疱疹病毒，可在40% – 100%的成人人群中发现既往感染的血清学证据[1]。在免疫缺陷患者如造血干细胞移植(HSCT)或实体器官移植(SOT)受者中，巨细胞病毒感染是最具有挑战性的移植后并发症之一，也是重要的发病和死亡原因。
Maribavir获得本次突破性治疗品种认定的主要证据来自2项已完成的II期研究(SHP620-202和SHP620-203)。其中，SHP620-202研究显示其在耐药性难治性的CMV感染患者中，有效率为67%[2]。Maribavir的抗病毒活性是通过竞争性抑制人CMV酶UL97的蛋白激酶活性而介导的，因而可以抑制蛋白质的磷酸化作用。此外，由于Maribavir的抗病毒活性并不会影响病毒UL54基因，因而预期，该基因突变所引起的更昔洛韦/缬更昔洛韦和/或西多福韦耐药并不会影响Maribavir的抗CMV活性。因此，预测该药物未来将有望为移植后发生巨细胞病毒感染或疾病的患者提供突破性的治疗获益。
另一款在研药物Soticlestat(TAK 935)由武田制药与Ovid Therapeutics公司联合开发，纳入突破性治疗药物品种的适应症为Dravet综合征(DS)和Lennox-Gastaut综合征(LGS)。Dravet综合征是一种罕见且严重的发育性和癫痫性脑病，主要由SCN1A基因突变导致，通常在1岁以内起病，症状包括惊厥、癫痫等，同时伴有发育迟缓、智力及行为问题、语言功能障碍等，严重影响患儿及其家庭的生活质量，甚至可能危及生命;Lennox-Gastaut综合征也是一种罕见、危害性极大的发育性和癫痫性脑病，多于1至8岁发病，患者会出现多种类型难治性癫痫发作、特征性脑电图改变和智力损伤，成年后大部分患者会失去自理能力。目前，中国尚无获批用于治疗DS的药物，基于临床经验用于治疗DS及LGS的抗癫痫药物种类也较少，难以满足患者的临床需求。
Soticlestat(TAK-935)是一种作用机制全新的抗癫痫药，为口服的强效、选择性胆固醇24S-羟化酶(CH24H)抑制剂。该药通过抑制CH24H，降低其产物 — 脑内24S-羟基胆固醇的浓度，从而降低谷氨酸能通路的兴奋性，减轻炎症，减少癫痫发作次数。2017年，Soticlestat已获得美国食品与药品管理局(FDA)授予的治疗DS和LGS的孤儿药资格认定。
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