新药在上市之前往往要进行严格的动物实验或称临床前试验(animal study or preclinical study)和临床试验(clinical trial)。动物实验运用体外实验(in vitro，如细胞培养)和体内实验(in vivo，如在鼠、狗等动物体内进行的实验)的手段，以药物动力学、动物毒理学等研究方法来观察药物对机体各系统的作用和不良反应，探索和建议药物用于人体的剂量和安全范围。动物实验虽然给临床用药提供了很好的借鉴，但由于种属的差异，人类与动物(即使是灵长类对药物的反应不尽相同。因此，动物实验的结果虽然是非常重要的第一手资料，但仍不足以预测此药用于人类的安全性。
临床试验是新药上市前用于人体的试验。参加临床试验的受试者都是经过筛选的，主办方根据临床试验的阶段不同，组织参加临床试验的受试者人数可从几个，几十个，几百个到几千甚至上万个。即便如此，研究者对于新药对人体可能产生的不良反应的认识，也仅仅局限于这个群体。
我们还要认识到，这个群体是根据研发药物的适应证而经过筛选的群体。例如，研究人员正在研发一种治疗肺炎的新药，在选择参加临床试验的受试者时，为了观察药物对肺炎的准确疗效，一般会选择单纯患有肺炎的患者，而不会选择那些患有肺炎的同时又患有其他疾病(如癌症)的患者，以避免由于药物的交叉反应而影响对治疗肺炎的新药的疗效观察。
由于这种局限性，人们在药品刚刚获得批准上市时对不良反应的认识和研究是不完全的。一些罕见的不良反应往往是未知的，有些甚至无法获得。当药物进入市场后，服药人群增至几十万甚至上百万，这些人的身体状况、病史、生活习惯等更是千差万别。各种服药后的不良反应以及这种新药与其他药物的相互作用纷至沓来，严重的甚至可以危及生命。因此，在新药被批准上市后并不意味着这种药物是绝对安全的。相反，新药的上市是药物安全与警戒的一个新的里程碑，并对药物安全与警戒提出了更高的要求。
对上市的新药，我们必须密切监测不良反应的发生，及时地将新的不良反应、安全信号进行分析、汇总，发现其规律性。同时，通过各种方式将这些信息传递给医生、科研人员、药师、其他有关的医务工作者和患者，并运用各种手段(如及时更新药品说明书，对医生、药师进行定期培训等)降低风险。这种药物安全与警戒的工作应贯穿于药物生命周期的全过程(从药物开始研发到此药撤出市场)。
换言之，不论是研发时期的药物还是上市后的药物，只要这种药物用于患者身上，就必须要保证患者服用后的效益大于风险，以达到保护公众生命安全的目的。
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