近日，国家转化医学中心(上海)与金斯瑞生物科技有限公司(以下简称金斯瑞)子公司南京传奇生物合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院，在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》(PNAS)发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”(靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验)的学术论文，新型CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤(multiple myeloma)获得显著疗效，研究者对风险控制还提出了有效措施。
该论文是一项由研究者发起的多中心探索性Ⅰ期临床试验。上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液病中心，采用南京传奇生物研发的针对BCMA抗原的双表位CART细胞(产品代号LCAR-B38M)，治疗了17例复发难治性(R/R)多发性骨髓瘤，总反应率为88.2%;至随访截点，17例患者的中位随访时间为417天，总体生存率为63.5%;无进展生存率为53%。研究发现，有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血, 血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。为达到治愈多发性骨髓瘤的目的, 研究者在文中提出，CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗;对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合，有可能获得更多的治愈的希望。
多发性骨髓瘤好发于45岁以上的中老年人, 随着老龄化进程的加快，每年患者数量也在快速增长。CART技术是目前新兴的细胞免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的疗效。国内现已完成的研究者发起的LCAR-B38M临床试验中也显示出了令人振奋的安全性和临床疗效，基于此，原国家食药监总局于2018年3月批准了南京传奇生物及杨森制药与国际同步在中国大陆地区开展CART细胞治疗的Ⅱ期临床试验(疗效初步确证性试验)，该试验进一步优化和规范了治疗流程和方案。CAR-T治疗产品LCAR-B38M的临床研究也在全球同步推进，LCAR-B38M于2018年5月获得美国FDA的临床试验批件，于2019年4月获得欧洲药品管理局(EMA)优先药物审批资格(PRIME)。
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