德琪医药有限公司(简称“德琪医药”)近日宣布，国家药品监督管理局(NMPA)批准塞利尼索(XPOVIO®)在中国开展一项用于治疗骨髓纤维化(MF)患者的II期临床试验。
骨髓纤维化(MF)是一种克隆性骨髓增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症(PV)后或原发性血小板增多症(ET)后骨髓纤维化。其主要特征是骨髓纤维组织增生、髓外造血、贫血、肝脾肿大、体质性症状、进展为白血病和生存缩短。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治愈MF患者的治疗手段，但是移植存在较高的并发症和治疗相关死亡率。根据美国国家综合癌症网络(NCCN)指南，不适合进行异基因造血干细胞移植的中危-2、高危患者若血小板计数≥50×109/L，可接受JAK抑制剂芦可替尼(ruxolitinib)或fedratinib治疗(NCCN，2020)。若药物治疗失败或不耐受则预后较差，MF仍存在着许多亟待满足的临床需求。
该试验是一项II期、随机、开放性、全球多中心临床研究，在中国以苏州大学附属第一医院为牵头研究中心，计划在国内15个研究中心进行，纳入约20例受试者，旨在评估在既往接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中，塞利尼索与医生选择(PC)治疗相比的安全性和疗效。受试者将按照1：1的比例随机分为两组，分别接受塞利尼索单药口服治疗或医生选择(PC)的治疗。主要研究终点为基于独立影像评审委员会(IRC)评估的脾脏体积较基线缩小≥35%( SVR35)的受试者比例。
主要研究者苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“骨髓纤维化(MF)是一种相对罕见的骨髓增殖性肿瘤，靶向药物出现以前的很长一段时间，都缺乏有效的治疗方式。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治愈MF患者的治疗手段，然而，并非所有患者都具备移植的条件或可以耐受移植。虽然中国已批准芦可替尼(ruxolitinib)用于治疗MF，但若药物治疗失败或不耐受，这些MF患者的治疗选择将极为有限。该试验是一项全球II期、随机、开放性、全球多中心临床研究，旨在评估在既往接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中，塞利尼索与医生选择(PC)治疗相比的安全性和疗效。我们相信，此次临床研究获批将为进一步探索MF的治疗提供可靠的依据，为中国MF患者带来新的治疗选择。”
德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“国家药品监督管理局批准塞利尼索针对MF这一适应症在中国的临床试验，标志着塞利尼索在开拓创新肿瘤疗法中的又一重大突破，为德琪医药进一步拓展更丰富的治疗领域提供了强大支持。随着我们对塞利尼索研究的不断深入，我们相信其在治疗MF这一难以治愈的癌症中具有强大潜力。同时，我们期待在国家药品监督管理局的监管下积极推进这项研究，并为中国MF患者带来新的治疗希望。”
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