9月2日，百济神州宣布，百悦泽(BRUKINSA，泽布替尼)获得美国FDA批准，用于治疗成年华氏巨球蛋白血症(WM)患者。
百悦泽是一款由百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药可与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。此次FDA对百悦泽在WM中的批准主要是基于对比百悦泽和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性的3期ASPEN试验(NCT03053440)的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变(MYD88MUT)的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会(IRC)在总体意向性治疗(ITT)人群中评估的非常好的部分缓解(VGPR)率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组(IWWM-6)缓解标准(Treon 2015)，百悦泽组中非常好的部分缓解(VGPR)率为28%，而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准(Owen et al 2013)，百悦泽组VGPR率为16%，而伊布替尼组则为7%。
百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示：“我们十分高兴FDA今天批准了百悦泽在美国的第二项适应症。此次获批使得百悦泽能够为华氏巨球蛋白血症患者带来一种安全、有效的治疗新选择。正如我们从ASPEN试验中所看到的，百悦泽能够提升这些患者的治疗效果，改善他们的生活。”
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