日前，赛诺菲(Sanofi)宣布，将在今年的美国血液学会(ASH)年会上，公布该公司与Alnylam公司联合开发的RNAi疗法fitusiran，治疗血友病A和血友病B的3期临床试验的积极结果。
血友病A和血友病B分别是由于患者缺乏凝血因子VIII和IX导致的凝血障碍。Fitusiran是一款靶向抗凝血酶(antithrombin)的RNAi疗法，它通过与表达抗凝血酶的RNA相结合，降低抗凝血酶的产生，从而恢复凝血因子和抗凝血因子之间的平衡，达到降低血友病患者出血事件的作用。这款创新疗法只需每个月皮下注射一次，与常规预防性凝血因子注射相比，为患者控制出血风险提供了很多便利。而且它可以治疗血友病A和B患者，不管他们体内是否表达抑制外源凝血因子的抑制物。
ASH年会的摘要显示，在随机、开放标签的3期临床试验中，fitusiran达到试验的主要终点和次要终点。与按需旁路制剂(bypassing agent)治疗相比，显著降低需要治疗的自发出血、关节出血和总出血的年出血率(ABR)。Fitusiran组65.8%的患者ABR为0。而且，在携带抑制物的血友病A和B患者中，预防性fitusiran治疗都产生了疗效。具体数据如下图所示。
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