日前，Pharming公司公布了 最新的PI3Kδ抑制剂leniolisib治疗PI3Kδ激活综合征患者的关键性2/3期临床试验数据。数据显示，这一试验达到了共同主要终点，缩小患者淋巴结病灶并增加幼稚B细胞比例。基于这些积极结果，该公司计划在今年第二季度递交监管申请。
PI3Kδ激活综合征是一种罕见原发性免疫缺陷，是由于调节白细胞成熟的PIK3CD或PIK3R1突变造成的。这些变异导致PI3Kδ信号通路过度激活。PI3Kδ信号通路的平衡对生理免疫功能至关重要，当这一通路过度活跃时，免疫细胞无法成熟和行使正常功能，导致免疫缺陷或失调。
Leniolisib是一款PI3Kδ小分子抑制剂。在随机三盲，含安慰剂对照的3期临床试验部分中，接受leniolisib治疗的患者评估淋巴结病灶的指标降低0.30，安慰剂组降低0.06(95% CI, -0.37, -0.11, p=0.0012)。
从基线水平的低于48%，接受leniolisib治疗的患者幼稚B细胞的比例提高34.76%，安慰剂组降低5.37%(95% CI，28.51， 51.75， p<0.0001)。
安全性方面，这一药物耐受性良好，没有因为不良事件出现停止治疗或死亡，在leniolisib组出现的严重不良事件低于安慰剂组，并且与在研疗法无关。
“Leniolisib在治疗PI3Kδ激活综合征的3期临床试验部分获得这样的积极结果是个好消息。它能够靶向疾病根源，改善患者症状的能力令人鼓舞。”纽约西奈山医学院免疫学教授Charlotte Cunningham-Rundles博士说。
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