近日，Cerevance公司宣布，其潜在“first-in-class”口服帕金森病在研疗法CVN424在2期临床试验中获得积极结果。在达到安全性目标之外，CVN424为患者的“OFF”期提供了统计显著且具有临床意义的剂量依赖性改善。“OFF”期指的是患者即使接受治疗后依然出现帕金森病症状的时间段。
Cerevance公司的药物发现平台基于名为NETSseq的新技术，它可以从患者大脑组织中标记并且收集特定与疾病相关的细胞类型，然后对其进行转录子组和表观遗传学分析，基于这些知识发现治疗中枢神经系统疾病的新靶点。CVN424是基于这一平台发现的创新疗法，它选择性靶向与帕金森病相关的多巴胺D2受体依赖性间接信号通路，旨在产生和左旋多巴或脑深部刺激相同的积极效果的同时，避免不良反应。
在这项随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验中，约135名帕金森病患者接受了两种不同剂量的CVN424的治疗。他们稳定接受左旋多巴或其它帕金森病药物的治疗，但是每天仍然有至少两个小时的“OFF”期。
试验结果显示，接受治疗4周后，与安慰剂相比，高剂量CVN424将“OFF”期改善1.3个小时(p=0.042)。与此同时，无运动障碍的“ON”时间增加。与其它和左旋多巴同时使用的辅助疗法不同，CVN424与安慰剂相比，降低患者的白天嗜睡指标。
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